Até três em cada 1000 recém-nascidos APRESTAM PERDA Auditiva num ou em ambos os ouvidos. Embora os implantes cocleares ofreçam Uma Esperança Notável para ESSas Crianças, Eles Exigem Uma Cirurgia Invasiva. Esses Implantes Também Não Conseguem reproduzir totalmente porquê nuances da audição procedente. Os Estudos de MAS, LIDERADOS PELO Investigador Maoli Duan e OS Seus colegas, Mostroam que uma forma de terapia genética pode restaurante, com sucordo, um audição de crians pequenas e jovens adultos nascidos com Surdez Conga Conganita. “A nossa investigação concentrou-se especificamente em crianças pequenas e jovens adultos nascidos com surdez relacionada à OTOF. Essa requisito é causada por mutações no gene OTOF, que produz a proteína otoferlina, uma proteína forçoso para a audição”, explicou Duan. Auditivos de Sinais transmite de proteína do ouvidão interno para o cérebro. Quando esse gene sofre uma mutaça, essa transmissão é interropida, Levando à Perda Auditiva Profunda Desde O NASCIGOLO. Ao Contrrio de Burros Tipos de Surdez genético, Pessoas com mutações OTOF TÊM Estruturas Auditivas Saudáveis ​​no Ouvidão Interno – o Problema é SimpleSmesso Que um Gene Crucial Não Está Um Funcionário Correto. ISTO Torna-o UM Candidato ideal para uma terapia genética: SE Puder Conserttar O Gene Falho, porquê Estruturas Saudáveis ​​existentes de Deverão Ser Capazes de Restacar um Audiçoo. “Sem nosso estudo, Utilizámos um vírus modificado porquê Sistema de Entrega para Transporte Uma Reprodução Funcional Do Gene Otof Diretento para porquê Células Auditivas Do ouvido internacional. Ela é urgência “. Os modificados modificados fazem ISSO PrimeRiro Conectondo-se à Superfície da Célula Ciliada e Depois Convencndondo A Célula A Engoli-Los Inteiros. Uma Vez Lá Dentro, Vão AO Seu Núcleo de ControlO Através do Sistema de Transporte Oriundo da Célula. Aí, Finalmente Libertam porquê instrumentos genéticos da otoferlina para os neurónios auditivos. “Uma Nossa Equipa Já Tine transportado estudos em primatas e crianos pequenas (de cinco e oito anos) que confirmaram a segurança da terrapia contra o vírus. Normais “, Afirmou o Investigador. “Mas anda Havia missões importantes Sobre se uma terapia poderia funcionar em pacientes mais velhos e qual um idade ideal para os pacientes recebendo o tratamento”. Para respostas para estas perguntas, os investigadores de OS expandiram o Seu Tentativa Médico para Cinco Hospitais, recrutando dez participantes com idades Entre 1 e 24 ANOS. Todos foram diagnóstico com Surdez relationada com um otof. Uma terapia viral foi injetada no ouvido Interno de cada participante. “Monitorizámos de perto um segurança durante os 12 mesas do estudo de exames otolólodos e de sangrue. Uma vez que MELHORIAS AUDITivas foram medidas através de testes objetivos de resposta do TRONCOFÁLICO. Os testículos de respasta do Tronco cerebral, os pacientes ouviram filhos rápidos de clique ou bipes curtos de diperentes tons enquanto sensores mídia um respectta elétrica automática do cérebro. Noutro teste, os pacientes ouviram filhos Constantes e Estáveis ​​em Diferentes Alturas, Enquantos compactador analisava porquê ondas cerebrais para veja se eleva seguiam automaticate Ó ritmo deiss Sons. Para uma auditiva de Avaliação Auditiva, os Pacientes OS USARAM FONES DE OVIDO E OuViram Bipes Fracos em Diferentes Toneladas. Eles ApertaVam UM Botão ou Levantavam A Mão de CadA Vez que Ouviam Um Bipe – por mais Fraco que Fosse. Uma vez que MELHORIAS AUDITivas foram rápidas e significativo, principalmente os participantes mais os Jovens. No Prime Mês de Tratamento, uma Média Totalidade de Auditiva em Melhora atingiu 62% nos testículos Objetivos de resposta do Tronco Encefálico e 78% nas avaliações Auditivas Comportamentais. DOIS Participantes Alcançam Percepção de Fala Quase Normal. Um Mãe de UM participante de Sete Anos Disse que o Seu FIlHo Conseguia Ouviir Sons Exclusivamente Três Dias Em seguida o Tratamento. AO LONO DO PERÍODO DE ESTUDO DE 12 MESES, DEZ PACIENTES APRESENTARAM EFEITOS COLATERAIS MUITO LEVES A MODERADOS. O efeito opoente mais generalidade para um subtracção dos glóbulos Brancos. CrucialentE, Nenhum Evento Contrário Grave Foi Observado. ISSO Confirmou O Perfil de Segurança Favorável Destapia Genética Basaada em Vírus.